2026年3月21日，首都医科大学附属北京天坛医院王拥军院士、李子孝教授团队在医学顶刊《BMJ》（医学一区top，IF=42.7）发表了一项重磅研究。
研究证实，将人工智能的卒中临床决策支持系统（stroke CDSS）纳入常规诊疗，可显著降低急性缺血性卒中患者的新发血管事件风险。
除了临床价值，这项研究在整群随机试验的统计学设计上同样亮点频出。今天我们将拆解这篇文章，一起往下看吧！
临床试验研究设计与统计学方法
研究团队于2021年1月至2023年6月期间，在中国23个省、自治区、直辖市纳入77家医院（排除3家拒绝参与的医院），按照1:1的比例，将38家分配至干预组、39家分配至对照组，最终纳入21,603例发病7天内的急性缺血性卒中患者。
干预组实施一套整合了AI辅助影像分析、卒中病因自动分型、循证诊疗推荐等核心功能的卒中临床决策支持系统（CDSS），系统在患者入院、影像完成、住院期间及出院时提供全程辅助决策。
对照组实施常规临床诊疗，依赖于医师的经验和对指南的掌握。
随后以面对面或电话方式在3个月、6个月和12个月进行随访，以确认试验结局。
主要结局为干预开始后3个月内新发血管事件（缺血性卒中、出血性卒中、心肌梗死或血管性死亡的复合终点）的参与者比例。
次要结局包括6个月和12个月的新发血管事件、卒中治疗质量复合指标（13项循证质量指标的执行率）、残疾（改良Rankin量表评分3-6分）、全因死亡率，以及安全性结局（中重度出血事件、所有出血事件）。
研究团队基于既往数据，假设对照组3个月新发血管事件率为6.4%，干预组降至 4.7%（相对降低 26%），在80%检验效能和5%显著性水平下，考虑组内相关系数为0.01及10%失访率，计算需纳入80家医院、约21,689名患者。
统计分析方法上，研究采用意向治疗原则，主要结局采用混合效应Cox回归（以医院为随机效应）分析，并辅以聚类层面加权广义线性回归进行验证。连续结局采用混合效应线性回归模型。
此外，研究还进行了敏感性分析和事后亚组分析以检验结果稳健性，所有多变量模型均调整了组间差异大于10%的基线变量。
AI辅助决策显著减少卒中患者新发血管事件
主要研究结果显示，应用CDSS系统后可使患者3个月内新发血管事件风险显著降低26%。
具体来看，
干预组3个月新发血管事件发生率为2.9%，对照组为3.9%（调整后HR：0.74；95% CI 0.58~0.93；P=0.01）；
聚类层面分析显示，干预组主要结局发生率绝对降低 1.0%（−0.01，95% CI −0.02~−0.004；P=0.003）；
次要结局方面，CDSS干预在提升卒中治疗质量的同时，也带来了长期的临床获益，且安全性良好。
具体表现在，
干预组的卒中治疗质量复合指标显著更高（干预组 91.4% vs对照组 89.8%；调整后OR：1.21；95% CI，1.17~1.26；P<0.001）；
新发血管事件的降低在6个月和12个月随访中持续存在（6个月：3.4% vs 4.8%；调整后HR：0.71；P=0.006；12个月：4.0% vs 5.5%；HR：0.73；P=0.02）；
安全性结局方面，两组在残疾、全因死亡率和出血事件方面未见显著差异。
敏感性分析将存在禁忌症的患者纳入治疗质量指标的分母后，结果与主分析一致，支持干预组治疗质量的改善并非源于禁忌症记录的差异。
另外在所有亚组中，卒中 CDSS 干预对主要结局的影响没有显著差异。
老郑小评
整群随机试验有个绕不开的问题：同一家医院里的患者，他们的治疗结局往往会比较像，如果直接当成独立个体来分析，标准误会偏小，P值容易“看起来很美”。
在这项研究中，研究团队显然考虑到了这一点。
主要结局用的是混合效应Cox回归，把医院作为随机效应放进了模型。除此之外，他们还做了聚类层面分析，用加权广义线性回归再验证了一遍，相当于结论加了一道保险。
作为全球首个将AI纳入卒中临床决策的临床试验，这项研究的意义不光是“第一次”，更难得的是，它真把AI从实验室搬进了病房，让技术落了地。
研究团队设计的这套临床决策系统不是靠高大上的设备和AI专家团队撑起来的，而是嵌进了医院现有的信息系统里，医生该干嘛干嘛，系统在背后默默帮忙。全国38家二级和三级医院都能跑起来，说明这个东西不光有效，还能推广。
李子孝教授在讨论里说：“只有把AI证据装进医师的电脑、融入日常的诊疗，卒中管理才能在千千万万个医院里开花结果。”这话讲得实在。
总之，这项研究的真正启示不是“AI替代医生”，而是“AI辅助下的流程标准化，可以改善卒中管理”。
