人工智能（Artificial Intelligence，AI），是研究、开发用于模拟、延伸和扩展人的智能的理论、方法、技术及应用。AI制药（AIDD）是指利用AI技术在药物研发、药物设计、药物筛选、临床试验和药物生产等各个环节中应用的制药领域。AI在药物研发中可以通过数据挖掘、机器学习和深度学习等技术，加速药物发现和设计过程，提高研发效率和成功率。
区别于CADD研发时期主要聚焦于药物发现阶段，AI技术逐步应用于药物开发全流程。如：临床前研究中的剂型开发、工艺优化等；临床研究阶段的受试者筛选及结果预测；药物生产过程中的智能化生产管理、生产工艺优化。AI制药AIDD行业相对起步较晚，但管线数量逐年增加，头部AI药企临床前研究管线中药物数量已接近传统头部药企的50%，并已经有多款药物进入临床阶段。
近年来，AI制药AIDD行业曾短暂成为投资的热点，其中2021年行业融资金额达历史高点，超过290亿美元。2022年以来，受资本环境影响，行业投资“热潮”已经有所退却，回落至相对稳定水平，预计融资金额将处于下行水平。AI制药AIDD资金回报周期长，全球投资者偏好选择成长期（69.4%）和初创期（19.2%）企业，中国投资者选择初创期、成长期、成熟期比例分别为33.1%，42.6%，23.9%。
内容节选自王中健博士团队出具的《中国AI制药企业白皮书》。王中健博士是行业顶尖的医药器械数据咨询公司——药融咨询（药融研究院）的带头人，毕业于中国科学院，作为主要项目骨干参与国家科技重大专项3项、中科院先导专项2项，主持并在研上海市科技创新行动计划1项，是业内知名的科技情报与数据分析专家。目前已为上千家医药和化工企业提供医药数据分析与科技情报服务。其带领的药融咨询团队则提供产品立项评估及管线规划、产业/行业调研、数据定制及市场洞察等医药全产业链咨询服务。
一、AI+药物发现
1.AI助力药物靶点发现与验证
随着微阵列、RNA-seq和高通量测序（HTS）技术的发展，高校、研究机构及企业实验室产生大量的生物医学数据，当代药物发现也因此进入了生物大数据时代。随着生物大数据分析，药物发现研究的重点逐渐转向靶向药物发现，即以“基因-药物-疾病”为中心，通过AI技术分析与疾病高度相关的靶点，发现酶、蛋白质或其他基因产物，以及针对该靶点的小分子。
药物靶点发现策略包括实验方法、多组学分析方法和AI计算方法。实验方法受限于通量和成本，而基于AI技术的多组学分析方法和AI计算方法能够高效、有效地发掘具有潜力成为药物靶点的分子。多组学分析方法整合生物学数据，揭示疾病关键靶点，而AI计算方法利用机器学习和数据挖掘技术筛选化合物库，加速药物靶点发现。这些方法在药物研究和开发中具有重要作用，并在未来发展中将变得更加关键。
国内企业布局
AI靶点发现需要大量的生物数据来训练模型，并需要专业人员对数据进行清洗、预处理，去除冗余和错误数据，并对数据进行标准化和格式化。对于AIDD初创企业而言，与大型制药企业相比，他们面临着生物实验场景数据严重不足的挑战。在短时间内难以积累足够的数据量。因此，AI靶点发现技术在初创企业中具有一定的门槛。
国内能够进行靶点发现的AIDD企业约32家，主要分布在北京、上海、深圳等地区，具体企业名称及布局技术领域，如下表所示。值得注意的是，AI靶点发现技术具有一定的局限性，靶点发现的企业并非完全利用AI技术：例如，水木未来能够利用冷冻电镜技术解析蛋白质结构进而完成靶点的发现；药物牧场利用IDInvivo+转座子靶点发现平台，结合Medchem5人工智能药物化学平台在药物靶点发现上进行开拓。
能够进行靶点发现的AIDD企业主要分为3类：AIDD Biotech企业、具备AI技术的CRO企业、AIDD技术平台企业。
国内代表企业
2.AI驱动药物分子设计、优化
药物设计的目标是开发出具有特定性质、符合特定标准的药物，包括疗效、安全性、合理的化学和生物特性以及结构的新颖性。近年来，利用深度生成模型和强化学习算法进行新药设计被认为是一种有效的药物发现方法。这种方法能够绕过传统基于经验的药物设计模式的限制，让计算机通过自主学习药物靶点和分子特征，以更快的速度和更低的成本生成符合特定要求的化合物。这种新方法为药物设计领域带来了更多的创新和可能性。
国内企业布局
国内能够进行药物分子发现、设计、优化的AIDD企业60余家。主要分布在北京、上海、深圳、苏州、杭州等地区，具体企业名称及布局技术领域如下表所示。国内的药物分子设计、优化AI发展水平参差，具备药物分子从头设计的AI技术的企业数量较少，而大多数企业根据现有数据库进行/提供药物发现或“老药新用”服务。
国内代表企业
3.AI辅助药物分子筛选
除了传统的实验方法，计算机辅助药物设计（Computer-Aided Drug Design，CADD）自问世以来在药物研发阶段发挥了巨大的作用。药物-靶标相互作用（DTI）是药物发现的重要基础，准确有效的DTI预测能极大地助力药物研发，加速先导或苗头化合物发现。计算机模拟DTI并非全新技术，世面已有许多成熟的开源程序或商业化软件。将AI技术引入CADD中，能够一定程度提高分子筛选的效率与覆盖度。近年来基于机器学习/深度学习的预测DTI的方法陆续被报道。以已知化合物的活性和结构信息作为训练数据，并对数据进行预处理和特征提取，通过选择合适的机器学习算法进行模型构建和训练。后续利用已构建的机器学习模型对新化合物进行预测和筛选，并结合化学规则和药物性质等要求对化合物进行优化和筛选。
国内企业布局
国内能够进行药物分子设计、优化的AIDD企业约55家, 主要分布在北京、上海、深圳、苏州、杭州等地区。中国AIDD行业起步较欧美等国家略有滞后，虽然并不缺乏新药管线，但大多数管线仅处于早期研发阶段，具有临床管线的AIDD企业数量较少。由于交叉学科的特性，早期AIDD公司成立后一般需要经历漫长的团队建设、平台完善和技术验证的时期，自主设计分子并推进到后期临床的公司凤毛麟角。除“老药新用”外，目前国内研发进度进展临床试验最快的AI药物是英矽智能研发的ISM001-055，该药物的研发进度同样位于全球前列。现阶段AI药企普遍数据生产能力和干湿实验结合能力不足，这限制了新平台的应用。AI药企在新治疗方式领域同样面临数据稀缺性和孤岛效应，而且生物药的数据生产成本更高，兼具不同药物形式和AI的人才储备更少，所以未来AI药企需要持续加强数据资产的挖掘和累积。
二、AI+临床前研发
AI在药物临床前研发侧重于非临床药理学、药动学和毒理学研究。药物的物理化学特性及其 ADMET 特性对于药代动力学和毒理学研究至关重要 。候选药物的不良特性可能导致昂贵的药物开发阶段失败。利用AI技术通过对候选药物的相关特性进行早期评估，可以降低临床研究的失败率和损失。
AI临床前研发技术：
AI辅助药物理化特性预测：AI技术辅助药物晶型预测、AI技术辅助药物热力学溶解度预测技术、AI技术辅助指导实验制备新晶型
AI辅助药物剂型设计：预测药物释放、开发3D打印片剂、估算崩解速率、药物粒度检查
AI助力药物ADMET 性质预测：定量结构活性关系（quantitative structure–activity relationship，QSAR）模型预测ADMET性质
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AI技术在药物临床前研发阶段有着广泛的应用。主要包括晶型预测、剂型设计和药物ADMET性质预测等，其中能够完成药物ADMET性质预测企业数量最多。利用AI技术主导或辅助药物发现及临床前研发阶段是中国AIDD行业企业重点关注的技术，超过90%的行业企业在该方面有所投入。基于行业理解，药融咨询团队将中国AIDD行业的企业主要分为AIDD Biotech企业、具备AI技术的药企/CRO企业、具备AI技术的药企/CRO企业、AIDD技术平台企业（分类不包括引进AI技术的大型制药企业）。
AI新药研发的三要素是核心生物数据、基础算力和核心算法，AIDD技术平台企业基于本身在算法方面的优势，有望通过提供软件产品实现商业模式；平台型研发企业通过与大型药企/Biotech企业合作，完成项目的积累和自主研发能力边际的不断拓宽，在数据积累上会有较大优势，也有望衍生出AI新药研发的CRO企业，专注于建立平台提供服务，为不具备AI新药前端开发能力的企业提供支持；AI新药研发最终走的也是新药研发的逻辑，这也会催生一批在AI药物管线开发上具有突出能力的Biotech企业。
全球主要AI制药上市企业
1.AbCellera Biologics
主营抗体发现和开发平台AbCelera ，专门设计用于解决传统抗体发现的障碍，以更高的精度和速度找到最佳的临床候选药物，更快地到达诊所和患者。 借助平台，公司搜索范围广泛的不同抗体，快速选择最有效和可开发的先导物，并通过授权、交易先导化合物及建立合作伙伴，开发优化的解决方案实现盈利。公司与40个合作伙伴签订超174个项目合同，其中149个项目包括里程碑和版税。
2.Exscientia公司
全球具有代表性AI驱动的制药企业，采取和外部企业合作形式，共同推进研发管线，利用广泛合作沉淀更多的数据支持其算法模型进行迭代和优化。Exscientia利用开发的人工智能平台进行自动化药物的研发指导，利用大数据和机器学习方法，根据已有药物研发数据自动设计的小分子化合物，并据药效、ADMET等条件对化合物进行评估和筛选，对筛选出来的化合物进行实验检测，并反馈到AI系统中进行筛选。Exscientia内部管线专注于肿瘤领域的药物开发，而合作管线则侧重于其他治疗领域。
3.Schr ödinger
成 立 于 1990 年 ， 是 AI 制 药 领 域 中 的 明 星 企 业 。 Schrödinger的核心技术平台是物理计算平台，即基于物理学的预测方法和机器学习技术，为预测模型、数据分析、合作等提供整合差异化解决方案，以加速药物发现。 Schrödinger采取“软件营收+新药研发”的布局，与预营收模式的药企相比，具备客户稳定且毛利率极高的分子模拟技术及相关软件销售兜底（全球TOP 20药企均为其客户，且使用时间超10年），而与AI平台公司相比，其新药研发业务更具潜力。
4.Valo Health
成立于2019年。Valo的Opal平台能够通过分析人类数据，发现专有的新分子、遗传标记和疾病之间的未知关联。Opal是一个完全集成的、组件化的、端到端的药物开发平台，采用云计算和人类数据。这个计算平台由于减少了药物开发过程的成本、持续时间和失败次数而使其更加高效。
5.C4X Discovery
是一家药物发现公司，将AI技术与尖端的药物发现技术相结合，有效地发现世界领先的创新药物。公司致力于发现和开发小分子药物，治疗免疫炎症性疾病，，以高效地发现世界领先药物。同 时 ， C4X Discovery 与 国 内 外 制 药 公 司 合 作 （ 如 阿 斯 利 康 、Horizon、成都先导等），致力于开发出更好、更安全、更有效的药物。
6.Recursion Pharmaceuticals
是一家利用计算机视觉技术处理细胞图像并分析细胞特征以评估患病细胞的药物后反应结果的公司。利用成像技术和AI技术进行高通量的细胞模型实验。公司致力于在数百种疾病的细胞模型中测试数千种候选药物，最终找出不同疾病对应的新药。
7.Relay Therapeutics
是一家以分子动力学模拟见长的AI药物发现公司，旨在将蛋白质结构和运动的深刻理解应用于药物发现。该公司将基因组数据、计算科学以及实验科学深度融合，致力于改变药物发现的过程。
8.Roivant Sciences
成立于2014年，专注孵化创新药企。Roivant旗下现拥有12家子公司涉猎AI制药、数据整合与分析、免疫疗法等新兴技术。Roivant Sciences成立AI+CRO子公司VantAI ，主要为大药企提供从头药物设计、靶点预测、蛋白降解剂的计算设计和优化等服务。收购蛋白降解公司Oncopia Therapeutics，形成子公司之间的协同布局。同时创办新公司Psivant Therapeutics搭建计算物理驱动的药物设计平台。
9.Icosavax
成立于2017年，主要利用华盛顿大学蛋白质设计研究所授权的类病毒颗粒技术，搭建技术平台用于新型高效疫苗的发现。VLP平台技术旨在实现复杂病毒抗原的多价、基于粒子的呈递，这将诱发对特定病毒的保护。Icosavax的产品线包括针对呼吸道合胞病毒（RSV）、人类偏肺病毒（hMPV）和严重急性呼吸道综合症冠状病毒2（SARS-CoV-2）的候选疫苗。
10.Erasca
是一家开发RAS/MAPK途径驱动的癌症疗法的生物技术公司，其目标是开发新一代抗癌药物，彻底治愈癌症。Erasca采用了一种模式诊断方法，通过小分子治疗药物、大分子治疗药物和蛋白质降解剂，选择性地、有效地抑制或降解RAS/MAPK途径中的关键信号节点。OPRA（肿瘤模式识别算法）是Erasca专有的人工智能药物发现平台，它利用机器学习等先进的计算工具，通过阐明新颖的肿瘤生物学和创新策略来加速药物发现。
11.Evaxion
成立于2008年，公司使用免疫学、生物信息学和机器学习方法，来发现和开发针对感染和癌症的有效疫苗。 Evaxion的两个平台PIONEER和EDEN可以预测、排列和优化表位和抗原。EDEN能快速准确地揭示新的抗原，而PIONEER则能识别引发自然保护性免疫反应的变异蛋白质表位。
药融咨询《中国AI制药企业白皮书》通过收集分析国内AI制药企业的细分赛道、竞争优势，对目前国内AI应用成果和案例进行的汇编。涵盖药物发现、临床前研发、临床开发及上市后生产及商业化四大板块中各企业如何利用AI提升效率。
在AI辅助药物发现领域，更多企业聚焦于靶点发现及化合物分子设计；
在药物临床前开发领域，则更多关注ADMET性质预测，而数据科学和智能科学能使ADMET研究更加高效；
在药物临床开发领域，作为药物研发全流程中最“烧钱”的阶段，利用AI作为试验工具能够提升药物临床研发效率，实现将本增效的目的，特别是针对临床试验的方案设计到数据管理及受试者管理、统计分析及效果预测。
在药物商业化及上市后研究领域，目前国内商业化和药物的立项及研发等阶段结合已经越来越紧密，例如利用上市后的药物安全性及有效性作为支撑临床阶段药物安全及有效性的数据，可以预见今后上市后数据反哺立项阶段及临床阶段将作为药物研发的一个新趋势。
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