Fabhalta（iptacopan）在IgAN（IgA肾病）治疗中展现出显著疗效，既能降低蛋白尿，又能延缓肾功能恶化，且安全性良好。具体如下：

一、降低蛋白尿：中期分析数据亮眼‌

试验设计‌：在III期APPLAUSE-IgAN试验中，518名成人原发性IgAN患者被随机分为Fabhalta组（200mg，每日两次）和安慰剂组，所有患者均接受稳定剂量的最大耐受肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂治疗，部分患者同时使用SGLT2抑制剂。

主要终点‌：治疗9个月时，Fabhalta组患者的尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线降低‌38.3%‌，而安慰剂组仅轻微下降（P<0.0001），达到试验主要终点。

亚组一致性‌：疗效在所有亚组（如年龄、性别、种族、基线eGFR和蛋白尿水平、SGLT2抑制剂使用情况）中均一致。

二、延缓肾功能恶化：最终分析证实长期获益‌

关键数据‌：2025年10月公布的最终分析显示，在为期两年的治疗中，Fabhalta组患者的肾小球滤过率（eGFR）年下降幅度较安慰剂组显著减缓，差异具有统计学意义和临床意义。

临床意义‌：eGFR下降速度的减缓意味着肾功能恶化速度降低，可推迟患者进入终末期肾病（需透析或肾移植）的时间。

三、安全性：耐受性良好，未新增安全隐患‌

常见不良反应‌：在IgAN患者中，Fabhalta最常见的不良反应（≥5%）为上呼吸道感染、血脂异常和腹痛，多为轻度至中度。

严重感染风险‌：与既往研究一致，未报告新增的严重感染或安全隐患。

管理建议‌：治疗期间需监测感染迹象，并确保患者完成荚膜细菌疫苗接种（如肺炎球菌、脑膜炎球菌疫苗）。

四、临床地位：首个针对替代补体通路的IgAN疗法‌

创新机制‌：Fabhalta是首个口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，通过抑制补体替代途径的激活，减少肾脏损伤，同时不影响经典途径和凝集素途径介导的免疫反应，降低感染风险。

监管进展‌：

2024年8月，FDA基于中期分析数据加速批准Fabhalta用于降低IgAN患者蛋白尿。

2025年10月，最终分析结果支持其延缓肾功能恶化的疗效，诺华计划2026年向全球监管机构提交正式批准申请。

五、未来展望：为IgAN患者提供新选择‌

患者需求‌：IgAN是一种进行性自身免疫性肾脏疾病，约50%患者在诊断后10-20年内发展为终末期肾病。当前支持性治疗（如RAS抑制剂、SGLT2抑制剂）虽能部分控制蛋白尿，但难以阻止病情进展。

治疗潜力‌：Fabhalta的获批为IgAN患者提供了首个针对疾病核心病理机制（补体替代途径异常激活）的靶向疗法，有望成为全球首个能同时降低蛋白尿和延缓肾功能恶化的口服补体通路抑制剂。

温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。